“There is no cancer drug in current use that was not first tested in a cultured cell model.”
——Michael M. Gottesman
Deputy Director for Intramural Research，NIH
目前，幾乎所有藥物在研發過程中都不同程度的用到細胞模型。2012年，CRISPR技術首次實現了在哺乳動物細胞中的基因編輯，自此，這把“基因魔剪”憑借其精準、高效、操作簡單等優勢，使細胞模型的應用進入了一個新的階段。除了基礎研究和新藥研發，在體外診斷、生物生產等領域也均涉及到細胞的基因編輯，總體市場規模超1000億元，年增長復合率達12%。
對于藥企或科研機構來講，在進行創新藥物發現的早期，基因編輯細胞就可以發揮重要作用，用于靶標發現、藥物篩選與驗證等方面。據Synthego調研報告顯示，以構建一株基因敲除細胞為例，研究者自行進行基因編輯細胞株開發的平均周期為三個月，需要投入大約兩萬美元，而成功率只有14%。
對于研究者而言，如果在開展一個項目前需要費時費力的先去開發這樣的工具，顯然對整體的研究效率會大打折扣。大量未滿足的需求造就了龐大的市場，這一市場也隨著精準醫療大賽道的不斷壯大而加大。
減少50%時間、降低70%成本、提高5倍成功率
專業的事交給專業的團隊。對比研究者自己構建，通過第三方公司進行基因編輯細胞株的構建，可有效降低一半的周期和近70%的成本，提高約5倍成功率，即使對比行業的整體成功率，也提升了大約50%。
這一數據的來源和水平的明顯提升則源于上海派致生物科技有限公司（以下簡稱“派致生物”）核心技術的優化以及標準化體系的建立，通過自動化解決方案，進一步提高細胞株構建的通量，降低成本，讓研究者更高效地專注于新藥研發。
派致生物成立于2016年，專注于CRISPR基因編輯技術與細胞株的開發及其在創新藥研發領域的應用，定位于國內基因編輯細胞庫的市場空白，擁有標準化細胞株構建和CRISPR高通量篩選兩大核心技術平臺。
派致生物核心技術團隊由來自中科院的博士、博士后組成，創始人在細胞生物學與基因編輯領域擁有豐富的研發經驗，曾獲得“上海市青年創業英才”、“嘉定區高層次人才”等榮譽稱號，也曾在“創業中國”、“創客中國”、“太湖杯”等創業大賽中獲得多項佳績。
基于自主開發的Quick-KO®、Quick-KI®等技術，派致生物成功構建了涵蓋肺癌、肝癌、結直腸癌等20余種疾病的基因編輯細胞庫，為高校、醫院、制藥公司、IVD公司、生物技術公司等上百客戶提供了細胞株定向開發和靶點篩選服務。
質量控制構成產品與服務護城河，
與中科院、復旦、上交大等均有合作
細胞是生物醫藥研發的核心材料，然而細胞具有高度的異質性，細胞污染在全球實驗室普遍發生且不易察覺，導致大量研究結果不可重復。有關資料記載，HEp-2和INT407兩株細胞就曾因忽略質檢錯誤使用而導致高達42億美元研究經費的損失。
派致生物高度重視細胞的質量控制，嚴格參照ATCC、DSMZ、JCRB等國際細胞庫標準，對每一株細胞進行嚴格質控，包括細胞身份（STR/核型/形態）、污染（病原體/異種細胞）、活性等，并采用符合NMPA/FDA法規要求的電子實驗記錄系統，確保細胞可溯源、數據可重復。此外，公司還建立了基因編輯可行性檢測體系，包括靶標基因型、轉染/感染效率、單克隆形成率、藥敏等，確?；蚓庉嫷某晒β?。
基于公司核心體系和多年的研發與項目經驗，根據市場需求，派致生物為客戶提供不同的基因編輯細胞解決方案。
在產品方面，派致生物采用最優的gRNA設計與驗證方案，開發了即用型基因編輯試劑盒，即使沒有基因編輯經驗，研究者也可以在說明書的指導下高效地完成基因編輯細胞株的構建，極大地減少了前期摸索和試錯的成本。此外，公司也提供基于基因編輯細胞的核酸與蛋白參考品、CRISPR文庫（標準/定制化）等相關產品，能夠滿足企業、科研院所、醫院等不同客戶的不同應用場景。
在服務方面，派致生物擁有完善的基因編輯細胞株開發方案，包括基因敲除、敲入、突變、內源激活與抑制、定點甲基化與去甲基化、RNA編輯等技術方案；化學轉染、電轉、病毒感染等基因遞送方案；基因型檢測、RNA表達、蛋白表達、脫靶檢測等鑒定方案?；诩毎觊_發和CRISPR篩選兩大核心平臺，公司也能提供原代細胞永生化、CRISPR文庫篩選等服務。
目前，派致生物已合作的客戶包括瑞金醫院、華山醫院、長征醫院、西南醫院、新橋醫院等三甲醫院；復旦大學、上海交通大學、中科院深圳研究院、第三軍醫大學、西南大學等高校；吉凱基因、博奧森生物、普眾發現、LDT Bioscience等公司。
目前，從國外采購技術服務還存在溝通和運輸的滯后，又由于歐美公司具有高昂的人力成本導致價格遠高于國內，隨著國內創新藥研發的不斷前移，類似派致生物等本土CRO企業也將隨之迎來快速發展。
未來：通過合作完善國內細胞庫商業化體系
但新領域的興起也必將經歷一些發展中的痛點。與其他材料不同，細胞，特別是人來源的細胞，在商業化應用過程中受法律的嚴格監管。目前，國內的藥企、生物公司和科研機構，每年仍然需要大量向美國、歐洲、日本等細胞庫引進各種細胞。然而，由于人種不同，細胞的基因背景顯然也存在差異，我們不禁會問：基于這些進口細胞開展的研究，是否在為他國做嫁衣？
提及發展愿景，派致生物表示：“我們不僅要建一個基因編輯細胞庫，我們更要在中國人自己的細胞上建這個庫，同時我們還要在法律允許的框架下開放給所有國內的研究者。
“然而這并非易事，首先，細胞和基因的數量龐大，選擇何種構建策略至關重要；其次，細胞庫的價值須建立在嚴格的質量控制、系統的表征和完善的管理體系基礎上，這需要大量的投入。好在基于此前的數百個項目，派致生物已在標準化細胞株開發和質量控制等方面積累的豐富的經驗，這為下一步大規模細胞庫構建奠定了基礎。
“隨著基因編輯、多組學、人工智能、3D培養等技術的發展，細胞模型在新藥研發中將發揮越來越重要的作用，我們希望在不久的將來，細胞這一生物醫藥研發過程中的核心原材料也能實現‘國產替代’。”
公安備案號 31011402007899
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